Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã phê duyệt loại thuốc đầu tiên dựa trên công nghệ gen có tên gọi tofersen để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Đây là loại thuốc do công ty Biogen của Mỹ sản xuất.

Ảnh minh họa

ALS là bệnh teo cơ do mất liên kết giữa các tế bào thần kinh từ não đến tủy sống và từ tủy đến các cơ trên cơ thể. Theo thời gian, những người mắc ALS không còn khả năng vận động, nói chuyện, nuốt và thở… 80% số bệnh nhân ALS sẽ tử vong trong vòng từ 2 đến 5 năm sau khi được chẩn đoán mắc bệnh.

Thuốc tofersen hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào một đột biến gen có tên gọi SOD1, ngăn đột biến gen này tạo ra các protein độc hại làm tổn thương tế bào thần kinh. Theo FDA, kết quả thử nghiệm lâm sàng trên 108 bệnh nhân cho thấy, thuốc tofersen có hiệu quả trong việc ngăn chặn tình trạng thoái hóa tế bào thần kinh.

Sau khi được FDA phê duyệt, thuốc tofersen sẽ nhanh chóng được sử dụng để điều trị cho khoảng 330 bệnh nhân ALS đang ở giai đoạn nghiêm trọng tại Mỹ./.

Minh Thái