Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đêm 08/12 đã phê duyệt hai liệu pháp điều trị dựa trên gen đối với bệnh hồng cầu hình liềm, trong đó có liệu pháp Casgevy sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR từng được trao giải thưởng Nobel Hóa học vào năm 2020.

Ảnh minh họa

Theo FDA, các liệu pháp Casgevy và Lyfgenia là những phương pháp chữa trị tiềm năng cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Đây là chứng rối loạn hồng cầu di truyền làm suy nhược và rút ngắn tuổi thọ của người bệnh. Liệu pháp Casgevy và liệu pháp Lyfgenia đều được phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Hiện có hơn 100.000 người Mỹ mắc bệnh hồng cầu hình liềm.

Tháng trước, Anh đã trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới phê chuẩn liệu pháp Casgevy để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta thalassemia. Phương pháp điều trị này được thực hiện bằng cách lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa gen trong tế bào trong phòng thí nghiệm. Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào./.

Thảo Phương