Một bé trai 11 tuổi bị điếc bẩm sinh mới đây đã có thể nghe được lần đầu tiên trong đời nhờ vào liệu pháp gen. Đây được xem là một bước đột phá, mang đến hy vọng cho các bệnh nhân bị mất thính lực bẩm sinh do đột biến gen trên thế giới.

Ảnh minh họa

Cậu bé Aissam Dam, 11 tuổi, người Ma-rốc  sống ở Tây Ban Nha đã được gia đình đưa đến thành phố Philadelphia, Mỹ để tham gia cuộc thử nghiệm điều trị điếc bẩm sinh bằng liệu pháp gen vào tháng 10/2023.

Aissam sinh ra đã bị điếc do một gen khiếm khuyết ngăn cản việc sản xuất otoferlin, một loại protein cần thiết để các tế bào lông ở tai trong có thể chuyển đổi rung động âm thanh thành tín hiệu truyền đến não. Đây là khiếm khuyết rất hiếm gặp, chỉ xảy ra ở 1-8% số trẻ bị điếc bẩm sinh.

Tiến sĩ John Germiller – Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia (Mỹ) cho biết: “Chúng tôi thay thế một gen khiếm khuyết cho bé. Theo ước tính, có hơn 150 gen gây mất thính giác bẩm sinh tương tự như vậy. Đây là trường hợp điều trị thành công đầu tiên.”

Gần 4 tháng kể từ khi được điều trị, thính giác của Aissam Dam đã được cải thiện đáng kể. Hiện em được xác định chỉ còn mất thính lực ở mức độ nhẹ đến trung bình và “thực sự đã nghe được âm thanh lần đầu tiên trong đời”. Các bác sĩ hy vọng rằng thành công này sẽ mở đường cho những đột phá tương tự trong tương lai./.

Tường Vân