Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa phê duyệt thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng chất trắng dị sắc (MLD) có giá lên đến 4,25 triệu đô la Mỹ, tức hơn 105 tỷ đồng Việt Nam, một liệu trình. Loại thuốc đắt nhất thế giới này là phương pháp điều trị một lần căn bệnh di truyền hiếm gặp khiến những đứa trẻ mắc bệnh thường tử vong trước 7 tuổi.

Ảnh minh họa

Thuốc Lenmeldy do công ty Orchard Therapeutics có trụ sở tại Nhật Bản sản xuất. Liệu pháp điều trị bắt đầu bằng việc lấy tế bào gốc của trẻ mắc bệnh MLD, sau đó thay thế gen bị lỗi và tiêm vào bệnh nhân các tế bào đã được sửa chữa.

Ước tính, cứ 40.000 trẻ sơ sinh thì có 1 trẻ mắc bệnh MLD. Trẻ mắc bệnh MLD thiếu một loại enzyme cần thiết để phân hủy các chất béo gọi là sulfatide. Sự tích tụ các chất béo này gây hại đến dây thần kinh, khiến bệnh nhân mất khả năng vận động, suy nghĩ và dẫn đến tử vong.

Theo công ty Orchard Therapeutics, đứa trẻ mắc bệnh MLD đầu tiên được điều trị thử nghiệm bằng thuốc Lenmeldy đã được theo dõi sức khỏe trong hơn 12 năm và hiện vẫn phát triển bình thường./.

Thái Kim