Ảnh minh họa (Internet)

Các nhà nghiên cứu tại Trường Đại học Oxford của Anh vừa cho biết đang phát triển một liệu pháp gene giúp điều trị bệnh mù mắt. Nếu thành công, liệu pháp này có thể làm thay đổi cuộc sống của rất nhiều người trên thế giới.

Liệu pháp tiên tiến này đang được điều trị thử nghiệm trên bệnh nhân Jonathan Wyatt 63 tuổi mắc phải chứng rối loạn gene  hiếm gặp gọi là Choroideraemia với các triệu chứng bắt đầu từ năm 19 tuổi. Sau đó, mắt của ông mờ dần và hiện có thể bị mù lòa nếu không điều trị kịp thời.

Theo các bác sĩ, bệnh Choroideraemia là do lỗi ở gene di truyền REP1. Nếu không có bản sao hoạt động của gene này, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng sẽ chết đi. Với liệu pháp mới, các nhà nghiên cứu sẽ ngăn chặn tế bào nhạy cảm với ánh sáng chết bằng cách tiêm bản sao đang hoạt động của gene REP1 vào những tế bào này.

Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học tiến hành điều chỉnh sự khiếm khuyết của gene bên trong tế bào nhạy cảm với ánh sáng nằm ở phía sau mắt. Nếu thành công, liệu pháp này sẽ giúp hồi phục và mang lại ánh sáng cho rất nhiều người trên thế giới.

Thu Thủy